新しいALS治療薬の開発
全身の筋肉が徐々に動かなくなる難病、ＡＬＳのうち、一部の患者を対象にした新しい薬について、厚生労働省の専門家部会は、製造販売を認めることを了承しました。
今後、国が正式に承認し、ＡＬＳの根本的な原因に働きかける国内で初めての治療薬となる見通しです。
トフェルセンの効果と対象患者
了承されたのは、アメリカの製薬会社、バイオジェンが開発したトフェルセンです。
この薬はＡＬＳの患者のおよそ２％に当たる、ＳＯＤ１という遺伝子に変異のある患者が対象になるということで、異常なたんぱく質が作られるのを防ぎ、症状の進行を抑える効果が期待されています。
